骨髓移植是将正常人的造血干细胞通过静脉输注到患者体内，重建患者的造血功能和免疫功能，达到治疗某些疾病的目的。骨髓移植是各种血液肿瘤、再生不良性贫血症、重度地中海型贫血症以及一些先天性免疫缺乏症或代谢性疾病的根本治疗方法。
骨髓移植所使用的造血干细胞，除了骨髓之外，还可以透过从末梢血回收PBSCT或脐带血等方式获取，总称造血干细胞移植。也有对免疫不全疾患，遗传基因异常等导致的代谢异常疾病的患者尝试使用过。约百分之60的成人急性白血病患者，经过异基因或同基因骨髓移植可达3年以上长生存期，部分可达5～6年以上。
每个人情况不一样，恢复所需要的时间也不一样，不过很多人获得了基本正常和完全正常的生活。目前中国也是亚洲第一例骨髓移植手术患者已经活了45年，从20多岁的小姑娘已经变成了老奶奶。
孩子移植之后影响长期生存质量的问题主要是慢性GVHD，通俗一点是慢性排异。一般两年之后稳定的患者，并且没有严重排异，基本跟正常孩子无明显区别，不用长期吃药，寿命无明显影响，当然经过大剂量化疗得其他肿瘤可能性会增大，生育能力基本丧失，但可以性生活。移植是关生死的问题，之后再考虑生存质量的问题!
